「Définitions」

• Thérapie génique → médicament contenant un gène recombinant qui mène à un effet thérapeutique, prophylactique ou diagnostique
• Thérapie cellulaire → médicament contenant des cellules qui ont été manipulées en laboratoire pour changer leurs caractéristiques biologiques
• Thérapie tissulaire → médicament contenant un tissu qui a été modifié pour être utilisé pour réparer, régénérer ou remplacer du tissu humain natif

「Catégories de thérapies」

• Thérapie génique
  • Augmentation génique
    • Addition génique
    • Remplacement génique
  • Édition génique
  • Extinction génique
• Thérapie ADN
  • Plasmides d’ADN
  • Vecteurs viraux
    • in vivo
    • ex vivo
• Thérapie ARN
  • mRNA [messenger RNA]
    • mRNA vaccines - with lipid nanoparticles
    • autres thérapies mRNA
  • miRNA [microRNA]
    • miRNA mimics
    • recombinant expression vectors with miRNA encoding sequences
    • oligonucleotide-based inhibitor (anti-miRNA)
  • siRNA [small interfering RNA]
  • tRNA [transfer RNA]
    • suppressor tRNA therapy
  • rRNA [ribosomal RNA]
    • pas de thérapie associée actuellement
  • ASO [anti-sense oligonucleotide]
    • ASO therapy - targeting mRNA
  • RNA aptamers
    • Aptamer therapy - short pieces of RNA that bind to a specific protein to control their function (blocking or activating)
• Thérapie cellulaire
  • Cellules modifiées génétiquement
    • Cellules CAR-T
  • Transplantation de cellules souches hématopoïétiques
  • Transplantation de cellules de sang de cordon

Adeno-associated virus vector

• non-pathogenic virus
• does not integrate into the genome?
• serotype tropism of different adenoviruses and which species
  • AAV5 - particular tropism to the liver
• some have neutralizing antibodies - unclear whether that affects therapy efficacy